에피토프 편집을 통한 비유전독성 이식 및 생체 내 선택

핵심 요약 (3줄)

• 유전독성 전처리를 대체하기 위해 KIT 단백질의 에피토프를 편집하여 항체 치료제로부터 줄기세포를 보호하는 기술 개발 • 아데닌 염기 편집 및 프라임 편집을 활용해 KIT 변이를 도입하고, 이를 BCL11A 유전자 편집과 결합하여 혈색소병증 치료 효과 극대화 • 항-KIT 항체 투여를 통한 생체 내 선택 과정을 통해 유전자 교정 세포를 안전하고 효율적으로 증식시키는 새로운 이식 전략 제시